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極目新聞記者 李力力 黃佳琦

據(jù)《衛(wèi)報》12月11日報道，英國科學(xué)家使用一種革命性的新型基因療法——堿基編輯（base-edited）治療了一名身患T細胞白血病的13歲年輕患者。這項技術(shù)的應(yīng)用是世界首例，人們希望它很快就能幫助治療其他兒童癌癥和嚴重疾病。

來自英國萊斯特的13歲女孩兒阿麗莎為了治療白血病，接受了化療和骨髓移植，不過沒有成功。

但在接受了使用堿基編輯技術(shù)進行改造后的捐贈T細胞注射后，阿麗莎正在恢復(fù)，六個月來病情已經(jīng)得到了緩解。

現(xiàn)在，治療阿麗莎的倫敦大奧蒙德街兒童醫(yī)院（Gosh）團隊正準備招募另外10名用盡了所有常規(guī)治療方法的T細胞白血病患者，以進行進一步的試驗。如果成功的話，堿基編輯的細胞有望被用于其他類型白血病和其他疾病的患者。

T細胞白血病是一種因被稱為T細胞的白細胞缺陷而導(dǎo)致的癌癥。這些白細胞不能正常發(fā)育，并且生長太快，干擾了體內(nèi)血細胞的生長。標(biāo)準治療包括骨髓移植和化療，但在阿麗莎的病例中，這些傳統(tǒng)治療都未能阻止疾病的發(fā)展，她唯一的選擇似乎是姑息治療。

但最近細胞療法的進展為治療她的病情提供了一種新方法。即從一名健康捐贈者身上收集T細胞并經(jīng)過改造后注射到患者體內(nèi)，它們可以殺死患者其他的T細胞。這種改造是通過堿基編輯完成的，它允許科學(xué)家在一個人的數(shù)十億個DNA字母中做一個簡單地改變。

該項目的負責(zé)人之一、免疫學(xué)家瓦西姆·卡西姆教授說：“這是迄今為止我們最復(fù)雜的細胞工程，它為其他新療法鋪平了道路，最終為患病兒童創(chuàng)造了更好的未來。”

關(guān)鍵詞： 骨髓移植 治療方法 免疫學(xué)家 兒童醫(yī)院